Γονιδιακή θεραπεία δίνει τέλος στις μεταγγίσεις για ασθενείς με μεσογειακή αναιμία (video)

Για τα νέα δεδομένα κλινικών ερευνών γονιδιακής θεραπείας για τη μεσογειακή αναιμία μίλησε στην ΕΡΤ η Διευθύντρια της Μονάδας Γονιδιακής – Κυτταρικής Θεραπείας Αιματολογικής Κλινικής Νοσοκομείου Παπανικολάου, και συνεργάτις καθηγήτρια στο Πανεπιστήμιο Washington, στο Seattle, Ευαγγελία Γιαννάκη.

Μπείτε στην ομάδα μας στο WhatsUP και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

Μπείτε στην ομάδα μας στο Viber και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

Ποια είναι τα νέα δεδομένα

Τα επικαιροποιημένα αποτελέσματα της γονιδιακής θεραπείας που παρουσιάστηκαν στο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρίας Αιματολογίας (ASH) (5 – 8 Δεκ. 2020), αφορούσαν στη μακροχρόνια αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της γονιδιακής θεραπείας (δύο έως έξι χρόνια μετά) σε ενήλικες αλλά και παιδιατρικούς ασθενείς.

Τα νέα δεδομένα ενισχύουν το αρχικό συμπέρασμα ότι όλοι οι ασθενείς που πέτυχαν αρχικά ανεξαρτησία από μεταγγίσεις παραμένουν ελεύθεροι μεταγγίσεων, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη από 9.4 έως 13.5g/dl σε συνεχιζόμενη μελέτη μακροχρόνιας παρακολούθησης.

Δεν έχει σημειωθεί θάνατος, ογκογένεση ή σοβαρή, μη αναστρέψιμη ανεπιθύμητη ενέργεια από τη θεραπεία κατά τη μακροχρόνια παρακολούθηση.

Τα οφέλη της γονιδιακής θεραπείας στη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών με β-θαλασσαιμία

Η πλειονότητα των ασθενών με μη β0β0 γονοτύπους ανεξαρτητοποιούνται από μεταγγίσεις και 1μιση με 2 χρόνια μετά τη χορήγηση της γονιδιακής θεραπείας σταματούν επίσης τη διαδικασία της αποσιδήρωσης.

Πρόκειται για σημαντική αλλαγή στην ποιότητα ζωής αυτών των ασθενών που μεταγγίζονται και αποσιδηρώνονται από τους πρώτους μήνες/χρόνια της ζωής τους.

Η απαλλαγή από τις μεταγγίσεις μεταφράζεται επίσης σε ελαχιστοποίηση/εξάλειψη της νοσηρότητας, αλλά και της θνητότητας μακροπρόθεσμα, από τη νόσο.

Ταυτόχρονα, επιτυγχάνεται η μέγιστη αποσυμφόρηση των μονάδων αιμοδοσίας για το πολύτιμο φυσικό αγαθό του αίματος όταν ένας σημαντικός αριθμός ασθενών θεραπευτεί.

Ποιοι ασθενείς είναι επιλέξιμοι για να υποβληθούν σε γονιδιακή θεραπεία

Η ένδειξη μέχρι σήμερα αφορά ασθενείς με μη β0β0 γονοτύπους, 12 ετών και πάνω που θα μπορούσαν να υποβληθούν με ασφάλεια στη διαδικασία.

Οι ασθενείς κάτω των 12 ετών, ασθενείς με β0/β0 γονοτύπους ή ασθενείς με συν-νοσηρότητες (π.χ βαριά αιμοσιδήρωση ήπατος/καρδιάς, πνευμονική υπέρταση ή μειωμένες αναπνευστικές εφεδρείες, νεφρική δυσλειτουργία κ.α) δεν θα είναι επιλέξιμοι για τη γονιδιακή θεραπεία.

Πότε θα είναι διαθέσιμη η γονιδιακή θεραπεία στην Ελλάδα και πού θα γίνεται

Το εγκεκριμένο προιόν γονιδιακής θεραπείας έχει πάρει επίσημη έγκριση από τον EMA (Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων) και τον ΕΟΦ.

Στην Ελλάδα, η γονιδιακή θεραπεία βρίσκεται υπό αξιολόγηση από τους αρμόδιους φορείς για την αποζημίωση και εκτιμάται ότι στο δεύτερο μισό του 2021 θα μπορούσε να ξεκινήσει η διαδικασία χορήγησης της θεραπείας στους πρώτους ασθενείς.

Σε αυτή τη φάση, αναμένεται να ξεκινήσει η διαπραγμάτευση για αποζημίωση της θεραπείας μέσω του Εθνικού Συστήματος Υγείας.

Καθώς πρόκειται ουσιαστικά για διαδικασία μεταμόσχευσης, η γονιδιακή θεραπεία στην Ελλάδα θα μπορεί να χορηγείται στους επιλέξιμους ασθενείς στα Νοσοκομεία «Γ. Παπανικολάου» στη Θεσσαλονίκη και στο «Αγία Σοφία» στην Αθήνα, τα οποία προετοιμάζονται καταλλήλως.

Πηγή: ΕΡΤ

Μοιράσου το άρθρο: